精准修复神经环路 难治性癫痫或根治

今天上午，上海细胞与基因治疗领域传出好消息：上海跃赛生物科技有限公司自主研发的全球首个难治性癫痫诱导多能干细胞（iPSC）来源异体细胞药物，一个月内接连获得美国食品药品监督管理局（FDA）与中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验批准，成为目前全球唯一一款在iPSC细胞治疗癫痫领域实现中美双批的创新产品。

全球首创

癫痫是最常见的严重神经系统疾病之一，中国约有1000万患者，其中约30%为药物难治性癫痫。传统药物、手术与神经调控治疗均存在显著局限，临床需求长期亟待满足。目前全球仅美国Neurona公司基于人胚干细胞（ESC）的癫痫细胞疗法进入Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段。

上海细胞治疗领域创新型企业跃赛生物在更具产业化前景的iPSC路线上深耕多年，自主研发的UXGIP001注射液是全球首个获批进入临床的产品。据悉，UX-GIP001直击“脑内抑制性GABA能中间神经元功能缺失”这一癫痫核心病理，通过将iPSC定向分化为具有特定功能特征的抑制性神经祖细胞，实现神经环路修复与功能重建，突破传统对症治疗局限，迈向疾病修复型根治新方向。此次UX-GIP001中国IND申请通过创新药临床试验审评审批30日通道快速获批。

跃赛生物核心团队由来自国内外知名高校的学界及产业界专家组成。跃赛生物创始人、中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心高级研究员陈跃军教授，长期深耕干细胞神经分化新技术开发和神经系统疾病的干细胞治疗研究，开发了高通量单克隆谱系示踪新技术SISBAR，首次解析了神经分化过程的“黑匣子”。他带领团队创办的跃赛生物在创立之初，就围绕临床需求较高的疾病构建核心产品管线，布局帕金森病与癫痫“双赛道”，推进自体与异体“双路径”的治疗策略。跃赛生物的首发管线UXDA001为全球首个中美临床试验双批的帕金森病自体iPSC细胞药物，目前正在上海瑞金医院开展Ⅰ期临床试验，临床数据显示，药物安全耐受性良好且疗效表现积极。

加快落地

陈跃军坦言，上海是国际化的人才高地，企业迅速汇聚了一支由神经科学、干细胞生物学家及药物开发专家组成的跨学科精英团队，为攻克神经系统疾病提供了核心驱动力。而且，上海密集的产业协作圈，让他得以带领团队以极高的效率完成从研发到转化的跨越。“在浦东外高桥，生物医药产业的上下游配套极为完善。从临床前到临床，我们需要的各类专业CRO服务机构，可能就在方圆5公里甚至1公里之内。”

作为国内少数具备干细胞药物全链条自主研发与临床转化能力的企业，跃赛生物成长的关键节点，总有市科委、浦东新区及外高桥相关部门“上门服务”。在沟通项目进展，产品申报、人才政策引导、关键原材料进口等方面，陈跃军感受到了极深的专业共鸣，实实在在加速了科研技术的产业落地。

借力市区两级精准扶持，跃赛生物目前已在外高桥保税区落成4000㎡研发中心与GMP洁净厂房。来自上海国投、浦东创投及外高桥私募基金的长期资本，贯通了从研发至临床全周期的稳定跑道。特别是，企业与瑞金医院等顶尖医疗机构的高效协同，让创新成果加速跃出实验室、走向病床，在万亿级产业高地跑通了细胞治疗的“中国创新路径”。“我们正在加快核心产品临床推进与产业化落地，打通商业化闭环。”陈跃军说。

本报记者 马亚宁