我国研发“一针管终身”降脂新疗法

3月初，国际顶级医学类期刊《自然·医学》发布“终身降脂”碱基编辑疗法的Ⅰ期临床试验结果，多位家族性高胆固醇血症患者在接受基因编辑后，低密度脂蛋白胆固醇降低50%以上，降脂效果长期维持且安全性良好。

该研究由上海交通大学医学院附属仁济医院夏强院士团队与相关单位联合完成，首次在全球范围内证实了基因编辑疗法在家族性高胆固醇血症患者中的安全性和有效性。

目前，我国的心血管病人数达到3.3亿，其中，动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD），包括脑卒中、冠心病、心肌梗死等是主要的致死因素。ASCVD发病的重要风险因素，正是以低密度脂蛋白胆固醇升高为主的高脂血症。

在此次发表在《自然·医学》的研究中，团队招募了6名杂合子家族性高胆固醇血症患者。他们先天存在低密度脂蛋白胆固醇代谢障碍，虽已经接受了标准的降脂治疗，但该指标的水平仍然居高不下，其中两位患者已经被明确诊断为ASCVD。

而由我国科研人员全新开发的碱基编辑治疗，则是一种“一针管终身”的基因编辑疗法。它能有效“关闭”一种名为PCSK9的基因。这种基因过度活跃，会促进低密度脂蛋白胆固醇受体降解，减少其在体内的清除，是造成高血脂的元凶之一。值得一提的是，通过多维度技术检测，研究人员并未发现该疗法存在“脱靶现象”，这说明碱基编辑治疗正中目标基因PCSK9，证实了基因编辑的精准性。

夏强院士表示，此次研究首次证明，一次静脉输注的基因编辑治疗能实现持久降脂，为减轻用药负担、实现疾病的长期控制，带来新希望。 据“医学界”公众号