先天性耳聋，迎来基因治疗新突破

一次耳部注射，就能让先天性耳聋患者告别寂静、听见声音。4月22日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授领衔的“先天性耳聋基因治疗多中心临床研究”的成果正式发表，为这类患者带来治疗希望。

据悉，全球有2600万先天性耳聋患者，我国每年新增3万名新生聋儿，其中60%由基因缺陷引发。特别是由OTOF基因突变导致的耳聋，患者通常出生时即有双侧重度至完全感音神经性耳聋，严重影响语言与认知学习。而长期以来，先天性耳聋始终没有获批治疗药物，患者只能依赖助听器或人工耳蜗。

为突破这一瓶颈，由舒易来团队牵头，联合全国7家三甲医院开展多中心临床试验。在长达2.5年的时间里，系统观察患者听力恢复、言语能力及治疗安全性，首次完整揭示患者听力、言语改善的长期规律，研发出一种基因药物，给患者打开“原装听力”的开关。

舒易来介绍，其治疗原理是将正常基因制成药物，通过特定载体送入患者内耳细胞，修复听力传导功能。临床数据显示，绝大多数患者治疗后成功恢复听力、能听清日常交谈，部分患者还能识别轻微背景音或耳语。

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院 供稿